من بين المجالات سريعة النمو على حدود العلوم الطبية العلاج الجيني ، حيث يتم علاج الأمراض الوراثية أو الموروثة عن طريق إصلاح أو استبدال الجينات الخاطئة التي تسببها. يشمل هذا الجزء من صناعة التكنولوجيا الحيوية مزيجًا من الشركات الكبيرة والصغيرة ، وتندرج فرص المستثمرين ضمن ثلاث فئات رئيسية: الشركات الجذابة ككيانات قائمة بذاتها ، والشركات التي من المحتمل أن تكون أهدافًا لعمليات الاندماج والشراء ، والشركات التي تنمو من خلال عمليات الاندماج والشراء. يسرد الجدول أدناه عشرة لاعبين بارزين ، لكل مقالة حديثة في بارون.
10 العلاج الجيني يلعب
(القيمة السوقية)
- uniQure NV (QURE) ، 1.9 مليار دولار Régenxbio Inc. (RGNX) ، 2.0 مليار دولار Audentes Therapeutics Inc. (BOLD) ، 1.5 مليار دولار. مليار شركة ساريبتا ثيرابتيتش إنك (SRPT) ، 9.7 مليار دولار شركة روش القابضة (RHHBY) ، 230.9 مليار دولار شركة نوفارتيس إيه جي (NVS) ، 227.6 مليار دولار شركة سبارك ثيرابيوتيكس (ONCE) ، 4.3 مليار دولار
أهمية للمستثمرين
ويشير بارون إلى أن ما يقدر بنحو 5000 مرض نادر سببه طفرة واحدة أو عيب واحد في جينات الفرد التي يمكن تصحيحها نظريًا عن طريق العلاج الموجه. في حين أن العديد من هذه الأمراض ، إن لم يكن معظمها ، يصيب أعدادًا محدودة نسبيًا من الناس ، إلا أن العلاج الناجح قد يدر عائدات سنوية تبلغ مليار دولار أو أكثر ، وذلك بسبب الأسعار المرتفعة ، حسبما تضيف المقالة.
ومع ذلك ، على الرغم من أن العلاج الجيني له عقود من البحث ، إلا أن هذا المفهوم لا يزال في مرحلة التطوير ، حيث لا يزال التسويق واسع النطاق في المستقبل. في الواقع ، تم تطوير العلاج البديل الوحيد للجينات الذي تمت الموافقة عليه حتى الآن بواسطة FDA بواسطة Spark Therapeutics لعلاج اضطراب نادر في العين يمكن أن يؤدي إلى العمى. في عامها الأول الكامل في السوق ، 2018 ، حققت إيرادات بقيمة 27 مليون دولار فقط.
العلاجات الرئيسية قيد التطوير
- يونيكور: الهيموفيليا ب ، مرض هنتنغتون ؛ عائدات سنوية محتملة تبلغ مليار دولار من علاج الهيموفيليا B Regenxbio: تنتج متجهات فيروسية تستخدمها شركات أخرى لتقديم العلاجات الجينية ؛ مبيعات سنوية محتملة تبلغ مليار دولار لشركة نوفارتيس وحدها Audentes: حالة العضلات القاتلة XLMTM ، مرض Crigler-Najjar النادر للغاية الذي يعوق معالجة الجسم للبيليروبين الصلب: ضمور دوشين العضلي (DMD) ؛ تجربة سيئة للغاية تضع مستقبل الشركة موضع شك ؛ نجل الرئيس التنفيذي لديه هذا المرض الذي يسبب الموت المبكر MeiraGTX: أمراض العين النادرة ، ALS (مرض لو جيريج) ؛ تمتلك شركة Johnson & Johnson (JNJ) حصة في شركة Voyager: مرض الشلل الرعاش والأمراض المماثلة ؛ ستوفر صفقة مع AbbVie Inc. (ABBV) ما يصل إلى 1.5 مليار دولار من المدفوعات Sarepta: أول دواء معتمد من FDA لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) ؛ أكثر من 70000 مريض على مستوى العالم ، يمكن أن تتجاوز التكلفة 500000 $ شرارة: مرض شبكية العين النادر الذي يسبب العمى ، الهيموفيليا A
لم تعد Spark من الناحية الفنية فرصة استثمارية ، نظرًا لأن Roche Holding تشتريها بعلاوة شراء بنسبة 122٪ مقابل سعر إغلاق ما قبل العرض في 22 فبراير 2019. أغلقت Spark في 8 مارس ضمن 0.6٪ من عرض Roche البالغ 114.50 دولار للسهم.. يوضح ذلك مدى استعداد شركات الأدوية الكبرى مثل روش ونوفارتيس لدفع أعلى قيمة لشراء شركات أصغر في مجال التكنولوجيا الحيوية تعمل في مجال البحث والتطوير الواعد.
وكتب جوش شيمر ، المحلل لدى Evercore ISI ، في مذكرة بحثية استشهد بها Barron: "خمسة مليارات دولار لصالح Spark الآن تجعل كل شيء آخر تقريباً في العلاج الجيني يبدو رخيصاً للغاية على أساس نسبي". يقول مارشال جوردون ، كبير محللي الأبحاث في كليربريدج انفستمنتس ، الذي يمتلك أسهم في سبارك ، إن طاقم البحث القوي وقدرات التصنيع كانت من العوامل الرئيسية التي جذبت روش.
أتطلع قدما
كما ذكر أعلاه ، فإن التسويق الفعلي للعلاجات الجينية يسير بخطى بطيئة ، مما يعني أن العديد من اللاعبين الأصغر حجما هم من متاجر البحث والتطوير ذات الإيرادات المحدودة والتكاليف الكبيرة. بوجود علامات أسعار متوقعة تصل إلى مئات الآلاف ، إن لم يكن ملايين الدولارات ، فإن العديد من علاجات الجينات قيد التطوير لا تحتاج إلى أعداد كبيرة من المرضى لتكون مربحة. من ناحية أخرى ، لا بد لهذه التكاليف الستراتوسفيرية أن تحفز شركات التأمين الخاصة والبرامج التي تديرها الحكومة مثل "الرعاية الطبية" على التراجع الشديد.
