ارتفعت أسهم Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) بنسبة 35.40٪ في التداول قبل السوق بعد أن أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية الكندية عن خطط لتقديم تطبيق جديد للدواء (NDA) مدعومًا بتشجيع نتائج الاختبارات.
في بيان صحفي ، قالت كليمنتيا إنها تسعى للحصول على موافقة بالوفاروتين لمنع التعظم غير المتجانس (HO) ، النمو غير الطبيعي للعظم في الأنسجة غير الهيكلية ، في المرضى الذين يعانون من التنسج الليفي العظمي التقدمي (FOP) ، وهو عظم وراثي نادر وخطير مرض.
وأضاف شركة التكنولوجيا الحيوية أن وافقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) على السماح لكليمنتيا باستخدام بيانات المرحلة الثانية لدعم تطبيقها. هذه الدراسات ، التي قدمت في وقت سابق من هذا العام ، تشير إلى أن بالوفاروتين هو علاج فعال.
أظهر المرضى الذين عولجوا بالوفاروتين في وقت اشتعال النيران انخفاضًا أكبر من 70٪ في متوسط حجم HO الجديد في 12 أسبوعًا مقارنةً بالمجموعة غير المعالجة ، وفقًا لبيانات المرحلة الثانية للشركة. تم تعيين Clementia لتقديم طلبها الكامل إلى FDA في النصف الثاني من عام 2019.
في بيان صحفي ، أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية عن تقديم NDA باعتباره "علامة فارقة" ، مضيفة أن عقاقيرها في وضع جيد لتصبح الأولى من نوعها لعلاج حالات HO لدى المصابين ب FOP.
وقالت Clarissa Desjardins ، مؤسس ومديرة الرئيس التنفيذي لشركة Clementia: "يعتبر تحديد طريق إلى تقديم NDA في النصف الثاني من عام 2019 علامة فارقة بالنسبة لكليمنتيا وللمرضى الذين يعانون من هذا المرض الوراثي النادر للغاية والمدمّر". "نحن ممتنون للتعاون مع شعبة العظام والأدوية الإنجابية والمسالك البولية في إدارة الأغذية والأدوية FDA ، مما يحتمل أن يقدم خيار العلاج الأول المعتمد للأفراد المتضررين من FOP. نحن ممتنون أيضًا للمرضى وعائلاتهم ، وكذلك المحققين والمواقع الإكلينيكية ، والذين بدونهم لم يكن هذا العمل ممكنًا."
ماذا بعد؟
أكدت شركة Clementia أن "المرحلة الثالثة من تجربة MOVE" المستمرة ، والتي تتألف من إعطاء المرضى "جرعة يومية مزمنة تبلغ 5 ملغ" بالإضافة إلى نظام الجرعات 20/10 ملغ في وقت اشتعال النار ، سوف تستمر كما هو مخطط لها. إذا نجحت هذه التجارب ، أضافت الشركة أنه يمكن استخدامها لاحقًا للحصول على NDA إضافي.
كما قالت كليمنتيا إنها ستقترب من السلطات التنظيمية الدولية العام المقبل بشأن كيفية تسجيل بالوفاروتين.
