قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتطهير CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) و Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) للبدء في اختبار علاجهما الهندسي الوراثي لمرض الخلايا المنجلية على المرضى الأمريكيين.
في بيان صحفي ، قالت الشركتان إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) رفعت الآن سريانها الطبي ، مما مكنها من بدء تجربة العلاج التجريبي. اضطر الشركاء في شهر مايو إلى وقف خططهم لاختبار الدواء ، CTX001 ، في انتظار حل "بعض القضايا" في طلبهم الأولي.
في ذلك الوقت ، زعمت CRISPR و Vertex أنه تم تعليق CTX001 في الولايات المتحدة لأن لدى FDA أسئلة إضافية كجزء من مراجعتها للأوراق التي قدمتها الشركات للحصول على إذن لبدء تجربة سريرية. لم يكشفوا عن هذه الأسئلة أو كيف أجابوا عليها.
دفعت أنباء الاختراق إلى ارتفاع أسهم كريسبر بنسبة 14.14 ٪ في التداول قبل السوق. كان سهم Vertex ثابتًا في جلسة تداول يوم الخميس. يعد هذا الإعلان مهمًا لأنه أول مرة تختبر فيها شركة التكنولوجيا التجريبية والثورية المعروفة باسم CRISPR-Cas9 على الخلايا الجذعية البشرية في الولايات المتحدة. ستشمل التجربة تعديل الحمض النووي للمرضى خارج الجسم. أجرى أحد أطباء الأورام بجامعة سيتشوان في مدينة تشنغدو بالصين أول تجربة بشرية في عام 2016.
في البيان المشترك ، قدمت الشركتان أيضًا تحديثًا للتقدم المحرز في تجربة CTX001 خارج الولايات المتحدة. وأعلنوا أنه تم إعطاؤهم تصاريح تنظيمية في "بلدان متعددة" لبدء اختبارات علاجهم التجريبي لأمراض الخلايا المنجلية وبيتا. الثلاسيميا ، وهو اضطراب في الدم يقلل من إنتاج الهيموغلوبين - بروتين في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم. وأضافوا أن هناك دراسة سريرية للمرحلة 1/2 في طريقها للبدء في أوروبا بحلول نهاية عام 2018. تم تصميم دراسات المرحلة 1 و 2 لاختبار السلامة والآثار الجانبية وأفضل جرعات من العلاجات الجديدة.
شكلت CRISPR و Vertex تحالفًا لتطوير الأدوية في عام 2015 يركز على استخدام CRISPR-Cas9. تم تضمين علاجات اضطرابات الدم في ميثاق البحث ، على الرغم من أنها كانت تعمل في البداية على علاج التليف الكيسي ، وهو مجال متخصص في Vertex. بموجب شروط شراكتهم ، وافقت الشركتان على تقاسم نفقات البحث والتطوير ، وكذلك الأرباح الناتجة عن أي علاجات تجارية.
